P-BCMA-101获得孤儿药称号
2019/5/16 17:21:35
2019年5月14日,FDA已授予其候选产品P-BCMA-101孤儿药称号,该药用于复发难治性多发性骨髓瘤的治疗。P-BCMA-101包括靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的、可自我更新、长寿命的干细胞记忆T细胞,是一种基于Poseida的piggyBac平台非病毒载体技术开发的自体CAR-T疗法。该方法成本较低,而且基于此方法可产生高百分比的干细胞记忆T细胞(Tscm)。FDA此次孤儿药称号授予是基于P-BCMA-101在I期临床试验中的安全性和有效性数据。